我国基因治疗渐冻症取得新突破

2024-03-22 14:52 精准医疗

据媒体报道,3月21日,全球首个用于治疗携带超氧化物歧化酶1基因突变的肌萎缩侧索硬化(又名“渐冻症”)的靶向治疗药物托夫生注射液,在瑞金海南医院实现首针注射,用于一名49岁女性患者。这标志着国内患者不出国门,就能用上这款显示出延缓疾病进展趋势的全球靶向新药,也标志着国内渐冻症对因治疗开启新时代。
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